L’Epidiolex efficace contre une forme rare d’épilepsie
Un traitement contre les crises liées à la sclérose tubéreuse de Bourneville
Une solution orale de cannabidiol (CBD) hautement purifié réduit de plus d’un tiers les épilepsies associées à la sclérose tubéreuse de Bourneville (STB), qui se caractérise par des tumeurs bénignes se développant dans de nombreuses parties du corps. Les crises chez les jeunes enfants, qui se manifestent par des spasmes répétitifs de la tête et des jambes, sont souvent le signe de la maladie.
« Le CBD semble être un médicament efficace, sûr et bien toléré dans le STB, donc il nous offre une autre option de traitement de l’épilepsie, où il existe un besoin important et non satisfait « , a déclaré le Dr Elizabeth Thiele, directrice du Herscot Center for Tuberous Sclerosis Complex et directrice du Pediatric Epilepsy Program, Massachusetts General Hospitalà Boston.
Les résultats ont été présentés ici lors de la 73e réunion annuelle de l’American Epilepsy Society (AES) en 2019.
Des symptômes résistants aux autres traitements
Tel que rapporté par Medscape Medical News, la solution purifiée de CBD utilisée dans l’étude (Epidiolex, GW Pharmaceuticals) a été approuvée en 2018 par la Food and Drug Administration américaine pour le traitement du syndrome de Dravet et du syndrome de Lennox-Gastaut (LGS), deux formes résistantes aux autres traitements.
On estime que le STB touche un individu sur 5500. Elle est causée par des défauts dans les gènes TSC1 et TSC2 qui contrôlent négativement la voie de la rapamycine (mTOR) chez les mammifères et provoquent une croissance anormale des cellules dans les systèmes organiques, plus particulièrement dans la peau et le cerveau.
Environ 85 % des personnes atteintes de STB souffrent d’épilepsie, généralement d’origine pédiatrique. Dans environ deux tiers des cas, l’épilepsie est réfractaire, explique le Dr Thiele.
Pour déterminer l’efficacité de l’Epidiolex dans cette population, les chercheurs ont recruté 224 patients (âge médian, 11 ans) dans 46 sites répartis dans six pays.
Les patients avaient déjà essayé une médiane de quatre médicaments antiépileptiques et en prenaient une médiane de trois. Le valproate (45 %), la vigabatrine (33 %), le le levetiracetam (28 %) et le clobazam (27 %) étaient les plus courants.
Les participants ont été répartis au hasard pour recevoir 25 mg/kg/jour ou 50 mg/kg/jour de CBD, ou un placebo. Après une période d’ajustement posologique de 4 semaines, les patients ont continué à recevoir ces produits pendant 12 semaines. Le paramètre principal de l’étude était la variation en pourcentage de la fréquence des crises focales et généralisées associées aux STB.
L’analyse des 201 patients qui ont participé à l’étude a montré que les deux doses de CBD ont entraîné une réduction significativement plus importante de la fréquence des crises – 49 % pour la dose de 25 mg (P = 0,0009) et 48 % pour la dose de 50 mg (P = 0,0018) – comparativement au placebo, soit 27 %.
